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君联医疗全球新药资讯速递

一周要点速览

JAK-STAT信号通路功能广泛,不少企业都集中扎堆在这个方向进行开发。考虑全球已经有6个产品上市(集中在类风湿和骨髓纤维化),专利拥有者又是各药厂军阀(辉瑞、吉利德、礼来等),而且已经进化到2代产品(从pan-JAK到selective JAK),国内企业如何做出差异化,如何绕开专利,如何选择首选适应症,很快就会成为很现实的问题

日本住友预计将以30亿美元的预付款收购roivant旗下5家子公司的权益。Roivant创始人Vivek是最近5年生物技术领域突然冒出的一个神奇人物,毁誉参半,过去数年募集了20+亿美元,核心工作是在各个专科领域单独成立子公司,然后license in相应产品。与福泰收购Semma这种成则上市血赚,输则下海搬砖的豪赌不同,住友这个操作更像是在不确定性中寻找稳定性,至于结果如何,let time do its job

在肿瘤药物研发中,一向是得肺癌者得天下。WCLC(world conference on lung cancer)已经召开,下周将推出肺癌专题,与大家一起聚焦该领域的前沿进展

药品研发动态

Concert Pharmaceuticals 的JAK1/2抑制剂公布治疗中

重度斑秃患者的2期结果,患者症状有显著缓解

公司

Concert Pharmaceuticals公布了其正开发的JAK1/2抑制剂CTP-543,治疗中度至重度斑秃患者的2期临床试验结果

药物机理

CTP-543是Concert公司研究的用于治疗斑秃的药物,属于ruxolitinib的氘修饰形式

入组标准与实验设计

2期实验,安慰剂对照,2组剂量(每次8 mg或每次12 mg)

结果

相对于安慰剂,每天服用两次,24周以后,CTP-543能使50%以上的患者的症状得到显著缓解

基因泰克宣布其抗流感新药Xofluza(baloxavir marboxil),

在预防流感的3期临床研究中取得积极结果

公司

罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司宣布,其抗流感新药Xofluza(baloxavir marboxil),在预防流感的3期临床研究中取得积极结果

药物机理

Baloxavir marboxil是一款单剂量口服药物,通过抑制流感病毒中的cap-依赖型核酸内切酶(cap-dependent endonuclease),起到抑制病毒复制的作用

入组标准与实验设计

BLOCKSTONE是一项随机的3期暴露后预防研究,该研究的参与者都是流感患者的家庭成员

结果

与安慰剂组相比,与受感染的家庭成员接触后使用baloxavir marboxil进行预防性治疗,可将流感患病风险降低86%

Ardelyx宣布在研药物tenapanor,在治疗透析患者的高磷血症

的关键性3期试验中,达到主要和所有次要终点

公司

Ardelyx公司宣布,其在研药物tenapanor,在治疗透析患者的高磷血症的关键性3期试验中,达到主要和所有次要终点,与磷酸盐粘合剂联用,显著降低患者血液中的磷酸盐水平

药物机理

Ardelyx公司的在研新药tenapanor是一种胃肠道中的钠离子转运蛋白NHE3的抑制剂

入组标准与实验设计

236例接受血液透析的CKD患者参与了这项随机双盲的3期试验,患者血磷浓度都≥5.5 mg/dL,且≤10.0 mg/dL

结果

与磷酸盐粘合剂的单独治疗相比,tenapanor与磷酸盐粘合剂的联合治疗使血磷浓度显著降低,每星期大约有两倍多的患者达到了<5.5 mg/dL的血磷浓度治疗目标

Tenapanor的作用机理

image.png

数据来源:Ardelyx

阿斯利康公布了3期临床试验THEMIS的详细结果,

替格瑞洛(ticagrelor)可显著降低心血管事件的相对风险

公司

阿斯利康(AstraZeneca)公布了3期临床试验THEMIS的详细结果,替格瑞洛(ticagrelor)和阿司匹林联合用药可显著降低心血管死亡、心脏病发作和中风的相对风险

药物机理

替格瑞洛是一种口服的腺苷二磷酸(ADP)受体可逆性结合拮抗剂。它可以选择抑制ADP的关键性受体P2Y12,抑制血液中血小板形成,因此可以减少复发性血栓形成

入组标准与实验设计

THEMIS试验于2014年初启动,招募了约19,000名无既往心肌梗死或中风的冠状动脉疾病和2型糖尿病患者,是目前为止在2型糖尿病患者中开展的最大规模随机试验

结果

与单用阿司匹林相比,替格瑞洛(ticagrelor)和阿司匹林联合用药可使心血管死亡、心脏病发作和中风的相对风险降低10%

The Medicines Company公布了RNAi疗法inclisiran的数据,

与他汀类药物联用时,inclisiran将坏胆固醇降低了54%

公司

The Medicines Company公布了RNAi疗法inclisiran的详细数据,当与他汀类药物联用时,inclisiran将坏胆固醇降低了54%,这与现有PCSK9抑制剂在几个关键性试验中取得的成果相当

药物机理

Inclisiran是第一款降低LDL-C的RNAi疗法。它直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合,通过RNA干扰作用降低mRNA的水平

入组标准与实验设计

3期实验,1617名受试者为来自美国以外的患有动脉粥样硬化心血管疾病(ASCVD)患者

结果

数据显示,当与他汀类药物联用时,inclisiran将坏胆固醇降低了54%

阿斯利康公布了SGLT2抑制剂Farxiga(达格列净)在治疗

心力衰竭患者的3期临床试验中的详细结果

公司

阿斯利康(AstraZeneca)公司在欧洲心脏病学会年会(ESC2019)上公布了该公司的SGLT2抑制剂Farxiga(dapagliflozin,达格列净)在治疗心力衰竭患者的3期临床试验中的详细结果

药物机理

达格列净是一款“first-in-class”口服SGLT2抑制剂。它已经获得FDA批准,与饮食和锻炼一起,改善2型糖尿病患者的血糖控制

入组标准与实验设计

在随机双盲、多中心、国际性3期临床试验中,射血分数下降心衰患者在接受标准疗法以外,接受达格列净或者安慰剂的治疗

结果

达格列净能够将心衰患者的心衰加重事件和心血管死亡风险降低26%(HR=0.74, 95% CI:0.65,0.85,p=0.00001),包括将心衰加重风险下降30%,将心血管死亡风险下降18%

达格列净作用机制

image.png

数据来源:阿斯利康

美国FDA批准勃林格殷格翰开发的Ofev上市,用于延缓

系统性硬化症相关的成人患者的肺功能下降

公司

美国FDA批准勃林格殷格翰开发的Ofev(nitedanib)上市,用于延缓系统性硬化症(硬皮病)相关间质性肺病(SSc-ILD)成人患者的肺功能下降

药物机理

Ofev已经获得FDA批准用于治疗特发性肺纤维化(IPF),这也是一种肺间质出现病变的疾病

入组标准与实验设计

在名为SENSCIS的随机双盲,含安慰剂对照的3期临床试验中,总计576名患者参加了这一试验,实验周数为52周

结果

接受Ofev治疗的患者用力肺活量(FVC)下降速度为52.4毫升/年,安慰剂组为93.3毫升/年(p=0.04)。这意味着Ofev将患者肺功能下降幅度减少了44%

其 他 资 讯

致力于开发靶向先天免疫系统的创新疗法的生物医药公司IFM Therapeutics宣布,其子公司IFM Due已与诺华(Novartis)公司达成研发协议。双方将协同开发抑制cGAS/STING信号通路的一系列创新免疫疗法,治疗多种严重炎症和自身免疫疾病

勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)宣布与Lupin Pharmaceuticals公司达成一项研发协议。本协议旨在将勃林格殷格翰的在研KRAS抑制剂与Lupin的新型MEK抑制剂(LNP3794)构成组合疗法,专注于治疗携带致癌KRAS基因突变的胃肠道、肺癌等癌症类型

Vertex Pharmaceuticals宣布已达成一项确定性协议,将以9.5亿美元现金收购生物技术公司Semma Therapeutics,该公司正在开发全球领先的干细胞衍生的人类胰岛作为 1 型糖尿病的潜在治愈性疗法

诺华一直对心血管药物Entresto寄予厚望,然而该药日前迎来了一场重大的试验挫折。一项Paragon-HF试验数据显示,尽管与缬沙坦相比,服用Entresto的心力衰竭患者的心力衰竭住院率和心血管死亡率降低了13%,没有达到统计意义的门槛,即没能达到试验的主要终点

日本住友预计将以30亿美元的预付款收购roivant旗下5家子公司的权益,同时日本住友制药还将获得Roivant Science公司10%的股份,以及收购另外6家企业的选择权。最终协议交易预计将于10月底正式达成。